Hiina teadlased on välja mõelnud odavama ja lihtsama viisi, kuidas pakkuda kõrgelt spetsiifilist ja personaalset rakuteraapiat verevähi ja teiste raskete haiguste raviks.

Valdkonna ekspertide sõnul on seda uut meetodit palju lihtsam programmeerida kui tavapärast lähenemist ja see on saadaval murdosa hinnaga, vahendab South China Morning Post.

CAR-T nime all tuntud ravi on viimastel aastatel populaarsust kogunud immunoteraapia tüüp, mis on näidanud paljulubavust ka teiste seisundite, näiteks astma ja autoimmuunhaiguste ravis. Neid rakuteraapiaid on aga keeruline toota ja patsientidele tarnida ning need on kallid.

Nüüd on grupp Hiina meditsiinieksperte pakkunud välja lahenduse nendele puudustele, kasutades geeniteraapia vahendeid. Nad teatasid, et neil on õnnestunud toota vähivastaseid rakke otse inimkehas ja nad on neid esimest korda kasutanud nelja hulgimüeloomiga patsiendi ravimiseks – see on teine ​​kõige levinum verevähi vorm.

Praegu hinnatakse ühe ravi maksumuseks üle miljoni jüaani (139 200 USA dollarit).

Uuring, mida juhtisid Huazhongi teadus- ja tehnoloogiaülikooli Tongji meditsiinikolledži liiduhaigla hematoloogia instituudi teadlased Wuhanis, avaldati selle kuu alguses eelretsenseeritud ajakirjas Lancet.

Hiina sotsiaalmeedia platvorm, mille asutasid rakuteraapiatele spetsialiseerunud teadlased, nimetas uuringut valdkonna „verstapostiks”.

Artiklis pakuti välja, et kui seda tehnoloogiat saaks testida suuremahulistes kliinilistes uuringutes, võiks see „täielikult muuta” praegust „kohandatud” CAR-T mudelit ja vähendada ravikulusid enam kui 80 protsenti.

CAR-T ehk kimäärne antigeeniretseptori T-rakuteraapia toimib patsiendi enda T-rakkude – haiguste vastu võitlemiseks ülioluliste valgete vereliblede – geneetilise muundamise teel, et need tunneksid ära ja hävitaksid vaenlasi, näiteks vähirakke.

Protsess hõlmab patsiendi T-rakkude eraldamist, nende vaevarikast kasvatamist ja laboris muundamist ning seejärel patsiendi organismi tagasi manustamist.

Wuhani meeskonna sõnul on selle kättesaadavus seega „oluliselt piiratud” keerukate tootmisprotseduuride, kõrgete logistiliste nõuete, pikkade ooteaegade ja liiga kõrgete kulude tõttu.

Eelmisel aastal ajakirjas Nature avaldatud artikli kohaselt maksid kommertslikud CAR-T-ravid pärast selle esmakordset heakskiitmist Ameerika Ühendriikides 2017. aastal 370 000–530 000 USA dollarit, mis ei sisalda haiglatasusid ja kõrvaltoimete raviks mõeldud ravimeid. Vastuseks töötas Wuhani meeskond välja viirusvektori – viiruse, mida on modifitseeritud geneetilise materjali rakkudesse kandmiseks –, mis suudab leida T-rakud kehas ja programmeerida neid ümber aktiveerima retseptorit, mis on suunatud vähirakkudele.

„See on rohkem kasutusvalmis toode kui kohandatud ravim,” ütlesid autorid.

Oma varases 1. faasi kliinilises uuringus testisid nad uut meetodit neljal täiskasvanud hulgimüeloomiga patsiendil. Patsiendid kaasati uuringusse eelmise, 2024. aasta 19. novembrist kuni käesoleva aasta 20. jaanuarini ja kõik said viirusvektori ühekordse intravenoosse infusiooni.

Müeloomiga patsientide ravimine CAR-T-ga võttis varem kolm kuni kuus nädalat, kuid nende „kasutusvalmis” lahendus suudab ravitsükli lühendada 72 tunnini, kõrvaldades etapid, sealhulgas rakkude kogumise, labori in vitro ja keemiaravi enne vereülekandeid.

1.aprilli seisuga olid kõik patsiendid läbinud kahekuulise järelkontrolli. Tulemused näitasid, et kaks patsienti saavutasid täieliku tervenemise, kusjuures kasvajakahjustused taandusid täielikult, samas kui kaks ülejäänud patsienti saavutasid osalise haiguse taandumise, kusjuures kasvajakahjustused kahanesid 28. päevaks.

Viimastel aastatel on meeskonnad ja ettevõtted üle maailma püüdnud immuunrakke otse kehas ümber programmeerida. Juunis teatasid San Diegos asuva biotehnoloogia idufirma Capstan Therapeutics teadlased ka geenide kohaletoimetamise süsteemist CAR-T-rakkude in vivo genereerimiseks, mille puhul on loommudelitel täheldatud kasvaja kontrolli. See uuring avaldati eelretsenseeritud ajakirjas Science.